کاهش نیاز به انتقال خون در کودکان تالاسمی از طریق ژن درمانی
تاریخ انتشار: ۱۸ اردیبهشت ۱۴۰۱ | کد خبر: ۳۴۹۵۶۴۷۰
تالاسمی شایعترین اختلال تک ژنی در جهان است که اکثر مردم خاورمیانه، کشورهای مدیترانه، شمال آفریقا، هند، آسیای مرکزی و آسیای جنوب شرقی را مبتلا میکند. دو نوع از این بیماری وجود دارد، "آلفا" و "بتا"، که بیماران بر اساس نقایص ژنتیکی که میتواند در زنجیرههای پروتئینی تشکیل دهنده هموگلوبین رخ دهد، بین آنها طبقه بندی میشوند.
بیشتر بخوانید:
اخباری که در وبسایت منتشر نمیشوند!
بیماران تالاسمی آلفا معمولاً ناقلان خاموش و بدون علائم هستند، در حالی که بیماران بتا در اوایل تولد علائم عمدهای دارند و نیاز به تزریق مکرر خون دارند که ممکن است منجر به آهن اضافی در بدن و آسیب احتمالی به کبد، قلب و سیستم غدد درون ریز شود.
دکتر ربیع حنا هماتولوژیست اطفال و انکولوژیست در بیمارستان کودکان کلیولند کلینیک میگوید: در چند سال گذشته پیشرفتهای زیادی در تحقیقات مرتبط با درمان تالاسمی صورت گرفته است، به طوری که در حال حاضر تالاسمی به عنوان یک بیماری قابل درمان دیده میشود. وی توضیح داد که ژن درمانی گام جدیدی است که از سلولهای بنیادی سازنده خون بیمار برای تولید گلبولهای قرمز سالمتر و درمان اختلال خونی وی استفاده میکند.
وی تأکید کرد که ژن درمانی در محیطهای تحقیقاتی بیشتر از اقدامات بالینی رایج است، اما از سوی دیگر، وی خاطرنشان کرد که آزمایشات بالینی نتایج بسیار امیدوارکنندهای را نشان میدهد. حنا افزود: "بیماران تالاسمی که تحت ژن درمانی قرار گرفتند، تزریق خون مورد نیاز برای رسیدگی به وضعیت سلامتی خود را دریافت نکردند یا این عملها را تا حد زیادی کاهش دادند. ژن درمانی توانایی خود را در غلبه بر چالشهای پیش روی بیماران تالاسمی و کمک به آنها در دستیابی به اهداف و آمال خود ثابت کرده است. "
در حالی که ژن درمانی به عنوان یک درمان یکبار مصرف برای بیماران تالاسمی تلقی میشود، دکتر حنا توضیح داد که این درمان شامل شیمی درمانی برای خلاص شدن از مغز استخوان قدیمی و ایجاد فضایی برای سلولهای بنیادی جدید و اصلاح شده است که فرآیندی پیچیده است. وی گفت: ممکن است بین چهار تا شش هفته بستری شدن در بیمارستان طول بکشد تا سلولهای بنیادی جدید شروع به تولید گلبولهای سفید سالم، پلاکتها و گلبولهای قرمز خون کنند.
ما امیدواریم که در آینده بتوانیم مغز استخوان را با شیمی درمانی با شدت کم یا سایر داروها به روش انتخابی تری هدف قرار دهیم تا از سمیت حاد و طولانی مدتی که با شیمی درمانی با دوز بالا رخ میدهد جلوگیری کنیم.
از دیگر پیشرفتهای اخیر که گزینههای درمانی بیماران تالاسمی را تغییر داده است، دارویی به نام luspatercept-aamt است که به صورت تزریقی هر سه هفته یکبار تجویز میشود. این دارو در سال ۲۰۱۹ توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده تایید شد و با ترویج بلوغ گلبولهای قرمز خون و کاهش نیاز به تزریق خون تا ۵۰ درصد در برخی از بیماران عمل میکند.
Luspatercept-aamt به خودی خود یک درمان نیست، اما یک هماتولوژیست کودکان و انکولوژیست در کلینیک کودکان کلیولند توضیح داده است که میتوان از آن برای بهبود نتایج در پیوندهای درمانی مغز استخوان استفاده کرد.
منبع.hiamag.com
باشگاه خبرنگاران جوان علمی پزشکی کلينيکمنبع: باشگاه خبرنگاران
کلیدواژه: کودکان تالاسمی ژن درمانی مغز استخوان تالاسمی بیماران تالاسمی ژن درمانی
درخواست حذف خبر:
«خبربان» یک خبرخوان هوشمند و خودکار است و این خبر را بهطور اتوماتیک از وبسایت www.yjc.ir دریافت کردهاست، لذا منبع این خبر، وبسایت «باشگاه خبرنگاران» بوده و سایت «خبربان» مسئولیتی در قبال محتوای آن ندارد. چنانچه درخواست حذف این خبر را دارید، کد ۳۴۹۵۶۴۷۰ را به همراه موضوع به شماره ۱۰۰۰۱۵۷۰ پیامک فرمایید. لطفاً در صورتیکه در مورد این خبر، نظر یا سئوالی دارید، با منبع خبر (اینجا) ارتباط برقرار نمایید.
با استناد به ماده ۷۴ قانون تجارت الکترونیک مصوب ۱۳۸۲/۱۰/۱۷ مجلس شورای اسلامی و با عنایت به اینکه سایت «خبربان» مصداق بستر مبادلات الکترونیکی متنی، صوتی و تصویر است، مسئولیت نقض حقوق تصریح شده مولفان در قانون فوق از قبیل تکثیر، اجرا و توزیع و یا هر گونه محتوی خلاف قوانین کشور ایران بر عهده منبع خبر و کاربران است.
خبر بعدی:
۷۰۰ زنجانی از نذر سلامت هلال احمر خدمات درمانی رایگان دریافت کردند
حکمت الله هاشمی مدیرعامل جمعیت هلال احمر استان زنجان گفت: جمعیت هلال احمر استان زنجان با مشارکت قرارگاه الکفیل، ۱۱۰ یونیت دندانپزشکی برای ارائه خدمات به مددجویان کمیته امداد و بهزیستی در مجموعه ۶ هزار نفری ورزشگاه انقلاب زنجان مستقر کرده است.
وی خاطرنشان کرد: ۳۱۰ دندانپزشک و دستیار دندانپزشک در ارائه این خدمات همکاری و مشارکت دارند که از این تعداد ۲۴۰ نفر از داوطلبان جمعیت هلال احمر وظیفه خدمت رسانی به مراجعه کنندگان را برعهده دارند.
مدیرعامل جمعیت هلال احمر استان زنجان با تاکید بر اینکه یک هزار فریم عینک برای مددجویان کمیته امداد حضرت امام خمینی (ره) و بهزیستی تامین شده است، گفت: این فریمها پس از انجام معاینات مورد نیاز به بیماران نیازمند تحویل داده میشود.
مدیرعامل جمعیت هلال احمر استان زنجان گفت: بیمارستان درمان و توانبخشی در کنار خدمات دندانپزشکی راه اندازی شده که خدمات ویزیت و ارائه داروی رایگان انجام میشود.
هاشمی تاکید کرد: تا ۱۵ اردیبهشت ماه پزشکان عمومی، متخصص کودکان، متخصص عفونی اطفال، زنان و زایمان، تغذیه، داخلی، کلیه، ریه کودکان و چشم قرنیه در این بیمارستان بیماران نیازمند را معاینه میکنند.
وی خاطرنشان کرد: نوزادان و کودکان تحت پوشش سازمان بهزیستی و کمیته امداد به لحاظ سلامت حرکتی و جسمی معاینه خواهند شد.
مدیرعامل جمعیت هلال احمر استان زنجان، این معاینات را صافی کف پا، پای پرانتزی و گودی کمر برشمرد و گفت: در صورت تشخیص پزشک برای درمان در صورت داشتن مشکل، این کودکان و نوزادان جهت درمان به مراکز درمان و توانبخشی هلال احمر استان ارجاع داده میشوند.
هاشمی افزود: پنج مشاور داوطلب برای ارائه خدمات رایگان نیز در حال ارائه خدمات مورد نیاز هستند.
وی ادامه داد: ارائه آموزشهای رایگان کمکهای اولیه توسط مربیان هلال احمر از دیگر خدمات در حال انجام هلال احمر است.
ارائه خدمات درمانی با همکاری قرارگاه جهادی الکفیل از ۱۲ اردیبهشت آغاز شده است و تا ۱۵ اردبیهشت ماه ادامه خواهد داشت.
باشگاه خبرنگاران جوان زنجان زنجان